Alapinformáció
Elamipretid (CAS-szám: 736992-21-5) egy kis molekulájú, mitokondriumokat célzó tetrapeptid, más néven SS-31 és MTP-131. Molekulaképlete C3₂H49N9O5, molekulatömege 639,79. Egyedülálló hatásmechanizmusának köszönhetően hotspot molekulává vált a mitokondriális diszfunkcióval összefüggő betegségek kutatásában. A sejtek „erőműveként” a mitokondriális diszfunkció szorosan összefügg az öregedéssel, ritka betegségekkel és számos krónikus betegséggel. A fő értékeElamipretid a mitokondriális belső membrán pontos megcélzásában rejlik a károsodott mitokondriális funkció helyreállítása érdekében.
Hatásmechanizmus
Hatásmechanizmusa elsősorban a kardiolipinre összpontosul, amely a mitokondriális belső membrán egyik kulcsfontosságú foszfolipidje. Kifejezetten kötődhet a sérült kardiolipinhez, stabilizálja a mitokondriális belső membrán szerkezetét, elősegíti a légzési lánc komplexek felépítését, fokozza az oxidatív foszforiláció hatékonyságát, csökkenti a reaktív oxigénfajták (ROS) termelését, és blokkolja a "mitokondriális károsodás-oxidatív stressz" ördögi körét. A vonatkozó tanulmányok ezt megerősítettékElamipretid javíthatja a mitokondriális energiaanyagcserét és védő hatást fejthet ki különböző betegségmodellekben.
Klinikai haladás
A klinikai kutatás során a Bartter-szindróma (ritka mitokondriális genetikai betegség) Ⅱ/Ⅲ fázisú klinikai vizsgálata kimutatta, hogy 36 hetes kezelés után 40 mgElamipretid naponta a betegek 6 perces sétatávja jelentősen megnőtt, és a tüneti pontszámok jelentősen javultak. Az életkorral összefüggő makuladegeneráció Ⅱ fázisú vizsgálatában, bár nem érte el az elsődleges végpontot, lelassította a fotoreceptorkárosodással összefüggő ellipszoid zóna degenerációját, irányt adva a későbbi kutatásokhoz.
Feladás időpontja: 2026-03-16